Розширена анотація українською мовою

Зі збільшенням кількості досліджень щодо процесу розробки лікарських засобів для лікування рідкісних захворювань генна терапія останнім часом все частіше виходить на перший план. Крім препаратів, які використовують для лікування рідкісних захворювань, розроблено препарати передової терапії. Лікарські засоби передової терапії є сферою, що швидко розвивається. Хоча це не метод лікування, який використовують лише для лікування рідкісних захворювань, його також використовують в онкології та для лікування серцево-судинних захворювань, захворювань опорно-рухового апарату. Регенеративна медицина може бути перспективною у випадках, коли лікарські засоби передової терапії є складними та клінічно невизначеними. Існують різні терапії, пов’язані з регенеративною медициною, і клітинна терапія є однією з них. Генна терапія, клітинна терапія, лікарські засоби передової терапії та продукти регенеративної медицини мають високу ціну від виробника та високу вартість виробництва. Оскільки всі ці методи лікування мають обмежені клінічні докази та високу вартість, їх важко оцінити з точки зору оцінки медичних технологій. Для їх оцінки потрібні особливі умови. Як рішення, витрати повинні бути обмежені, а клінічні розробки мають бути забезпечені у співпраці з суспільством. SAVE (еквівалент врятованого молодого життя) рекомендується для оцінки профілів здоров’я впродовж усього життя використання методів лікування, таких як генна терапія. З метою зменшення бюджетного тягаря генної терапії, рекомендують укладати угоди про вступ, орієнтовані на результат, із виплатами на основі доходу. Примусове використання генної терапії та невідшкодування вартості цих препаратів може призвести до катастрофічних витрат на охорону здоров’я. Автори пропонують різні способи оплати, щоб уникнути катастрофічних витрат на здоров’я. Оплата на основі доходу та оплата на основі результату є одними з цих методів. Також стверджується, що високі ціни повинні бути прийнятні в суспільстві, оскільки генна терапія, яка буде застосовуватися для лікування рідкісних захворювань, буде застосовуватися до невеликої кількості населення.

Ключові слова: генна терапія, регенеративна медицина, лікарські засоби передової терапії, доступ до ринку, клітинна терапія.

Класифікація JEL: I11, L11, M31.

Цитувати як: Karahan, E. B., & Kockaya, G. (2022). Gene and Cell Therapies Overview Under the Light of Health Economics. Health Economics and Management Review, 3(4), 15-22. https://doi.org/10.21272/hem.2022.4-02

Ця стаття публікуються за ліцензією Creative Commons Attribution International License

Список використаних джерел

1. Abolarinwa, B. A., Shaw, M. K., & Lee, C. H. (2021). Perspectives on Challenges to Cell Therapy Development in Taiwan: Strengthening Evidential Standards and Ways Forward. Frontiers in Bioengineering and Biotechnology, 1316. [Google Scholar]
2. El-Kadiry, A. E. H., Rafei, M., & Shammaa, R. (2021). Cell Therapy: Types, Regulation, and Clinical Benefits. Frontiers in Medicine, 8. [Google Scholar]
3. Hanna, E., Rémuzat, C., Auquier, P., & Toumi, M. (2016). Advanced therapy medicinal products: current and future perspectives. Journal of market access & health policy, 4(1), 31036. [Google Scholar] [CrossRef]
4. Jørgensen, J., Hanna, E., & Kefalas, P. (2020). Outcomes-based reimbursement for gene therapies in practice: the experience of recently launched CAR-T cell therapies in major European countries. Journal of market access & health policy, 8(1), 1715536. [Google Scholar] [CrossRef]
5. Kamusheva, M. S., Turcu-Stiolica, A., Gierczyński, J., Subtirelu, M. S., Czech, M., & Petrova, G. I. (2021). Do Advanced Therapies Have a Future in the Low-and Middle-Income Countries—The case with Bulgaria, Romania and Poland. Frontiers in Public Health, 1215. [Google Scholar] [CrossRef]
6. Kerpel-Fronius, S., Baroutsou, V., Becker, S., Carlesi, R., Collia, L., Franke-Bray, B., … & Silva, H. (2020). Development and Use of Gene Therapy Orphan Drugs—Ethical Needs for a Broader Cooperation Between the Pharmaceutical Industry and Society. Frontiers in Medicine, 1016. [Google Scholar] [CrossRef]
7. Kim, D. S., Lee, G., Cho, H., & Bae, S. (2021). Regenerative Medicine in South Korea: Bridging the Gap Between Authorization and Reimbursement. Frontiers in bioengineering and biotechnology, 9. [Google Scholar] [CrossRef]
8. Koçkaya, G., Oguzhan, G., Ülger, F. M., & Kardelen, Ç. A. M. (2020). Health Policies About Gene & Cell Therapies in France, Germany, Italy, United Kingdom, Spain, Portugal and Turkey. Eurasian Journal of Health Technology Assessment. [Google Scholar]
9. Maldonado, R., Jalil, S., & Wartiovaara, K. (2021). Curative gene therapies for rare diseases. Journal of Community Genetics, 12(2), 267-276. [Google Scholar] [CrossRef]
10. Miller, K. L., Fermaglich, L. J., & Maynard, J. (2021). Using four decades of FDA orphan drug designations to describe trends in rare disease drug development: substantial growth seen in development of drugs for rare oncologic, neurologic, and pediatric-onset diseases. Orphanet journal of rare diseases, 16(1), 1-10. [Google Scholar] [CrossRef]
11. Sabatini, M. T., Xia, T., & Chalmers, M. (2022). Pricing and Market Access Challenges in the Era of One-Time Administration Cell and Gene Therapies. Pharmaceutical Medicine, 1-10. [Google Scholar] [CrossRef]
12. Spoors, J., Miners, A., Cairns, J., Palnoch, D., Summerfield, A., McEntee, J., & Vithlani, S. (2021). Payer and implementation challenges with advanced therapy medicinal products (ATMPs). BioDrugs, 35(1), 1-5. [Google Scholar] [CrossRef]
13. Tunis, S., Hanna, E., Neumann, P. J., Toumi, M., Dabbous, O., Drummond, M., … & Chambers, J. D. (2021). Variation in market access decisions for cell and gene therapies across the United States, Canada, and Europe. Health Policy, 125(12), 1550-1556. [Google Scholar] [CrossRef]
14. Qiu, T., Liang, S., Wang, Y., Dussart, C., Borissov, B., & Toumi, M. (2021). Reinforcing Collaboration and Harmonization to Unlock the Potentials of Advanced Therapy Medical Products: Future Efforts Are Awaited from Manufacturers and Decision-Makers. Frontiers in Public Health, 9. [Google Scholar] [CrossRef]
15. Qiu, T., Pochopien, M., Liang, S., Saal, G., Paterak, E., Janik, J., & Toumi, M. (2022). Gene Therapy Evidence Generation and Economic Analysis: Pragmatic Considerations to Facilitate Fit-for-Purpose Health Technology Assessment. Frontiers in Public Health, 10. [Google Scholar] [CrossRef]